Edición genética con técnica CRISPR comienza ensayos clínicos en EEUU y Reino Unido

Medicina, Salud y Alimentos

Por Sophimania Redacción
31 de Enero de 2016 a las 21:09
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Edición genética con técnica CRISPR comienza ensayos clínicos en EEUU y Reino Unido

Científicos de EE.UU. han utilizado edición de genes para reparar una mutación genética en las células que causa retinitis pigmentosa, una de las principales causas de ceguera en los jóvenes de todo el mundo. Los investigadores emplearon la técnica de CRISPR para reparar las células afectadas para reemplazar un gen defectuoso asociado con una enfermedad sensorial en las células madre que se deriva de los propios tejidos.

El estudio publicado en Scientific Reports, explica cómo los investigadores tomaron una muestra de piel de un paciente con retinitis pigmentosa, condición hereditaria que hace que la retina se degrade y puede conducir a la ceguera total en una década.

A partir de una muestra de piel, los investigadores crearon células madre en el laboratorio para utilizarlas como base para la edición de genes. La técnica CRISPR permite a los científicos cortar y reemplazar los componentes individuales de ADN de un organismo. Según los investigadores, si las células madre reparadas se transformaron en células retinianas saludables, podrían ser trasplantadas en el paciente para restaurar la pérdida de visión.

Stephen Tsang, oftalmólogo de la Universidad de Columbia Medical Center (CUMC), explica que su objetivo es desarrollar un enfoque personalizado para tratar la enfermedad de los ojos. “Todavía tenemos mucho camino por recorrer, pero creemos que el primer uso terapéutico de CRISPR será tratar una enfermedad de los ojos. Aquí hemos demostrado que los pasos iniciales son factibles".

A diferencia de los trasplantes de órganos tradicionales, los investigadores creen que el cuerpo de un paciente aceptaría fácilmente células con genes editados sin riesgo de rechazo por el sistema inmune, ya que las células reparadas se derivan de los propios tejidos del paciente.

"Las enfermedades de la retina son un modelo perfecto para la terapia de células madre, porque tenemos las técnicas quirúrgicas avanzadas para implantar células exactamente donde más se necesitan", dijo un miembro del equipo, Vinit Mahajan, de la Universidad de Iowa.

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                                                                               El Mundo

Debido a la seguridad y las preocupaciones éticas sobre el uso de la edición de genes en los seres humanos, aún no está claro cuándo se le dará luz verde a la técnica CRISPR para curar la ceguera en los próximos años. Pero los científicos involucrados en esta investigación están seguros de que su prueba de concepto muestra un importante potencial.


Mientras tanto en Europa

Reino Unido se ha convertido en el primer país occidental en utilizar la técnica en embriones humanos. La investigadoras Kathy Niakan, del Francis Crick Institute de Londres será la encargada de llevar a cabo el procedimiento, sin embargo, no podrá implantar los embriones en mujeres con tratamientos de fertilización. 

Esta fase es de ensayo. La científica busca "comprender mejor los genes que necesita un embrión humano para convertirse en un bebé saludable", como afirma para El MundoDe cada 100 óvulos fertilizados, menos de 50 llegan a la etapa de blastocisto temprano, 25 se logran implantar en el útero y solo 13 se desarrollan más allá de los tres meses.

Para realizar esta investigación se han donado embriones descartados por las clínicas de fertilización y podrán ser usado solo durante los 7 primeros días de fecundación, ya que la mayoría de óvulos fecundados no pasa de esta etapa (blastocito). 

Recordemos que en China, ya se había aplicado esta técnica (con poco éxito). El gen que intentaron editar es el responsable de la talasemia, un tipo de anemia hereditaria con una alta tasa de mortalidad. Junjiu Huang y su equipo utilizaron un total de 86 embriones. Pasadas las 48 horas de rigor, tan solo 28 de ellos se empalmaron correctamente al genoma del embrión, y solo algunos mostraron poseer el material genético de reemplazo. 

El comité del Reino Unido y el de Estados Unidos han recibido el respaldo de comités de ética. 

 

FUENTE: Science AlertBBCEl Mundo


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